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2025年11月14日
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21
軟骨無形成症
募集中
jRCT2061250054
月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の乳幼児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第II 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験
22
家族性高コレステロール血症(ホモ接合体)
募集中
jRCT2031250182
家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体患者を対象として、AZD0780 の LDL-C 値に対する効果を評価する第 III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
23
筋萎縮性側索硬化症
募集中
jRCT2033240715
筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者に対するヒト自己骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内複数回投与 二重盲検無作為化比較試験
24
筋ジストロフィー
募集中
jRCT2041250028
歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象としたNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性及び薬物動態を検討する第II相試験
25
ライソゾーム病
募集中
jRCT2071240043
JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験
26
IgA腎症
募集中
jRCT2031220273
IgA腎症を有する被験者を対象に、sibeprenlimab皮下投与の長期の安全性、忍容性及び有効性を評価する、多施設オープンラベル第Ⅱ/Ⅲ相試験
27
全身性強皮症、特発性間質性肺炎
募集中
jRCT2031230153
全身性強皮症に伴う間質性肺疾患(SSc-ILD)を有する成人患者を対象としたベリムマブ皮下投与の有効性及び安全性を評価する第 II/III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
28
肺動脈性肺高血圧症
募集中
jRCT2051240229
PF-07868489を健康成人治験参加者に単回漸増投与したときの安全性,忍容性,薬物動態および薬力学,さらに肺動脈性肺高血圧症患者に反復投与したときの臨床活性,安全性,忍容性,薬物動態および薬力学を評価する無作為化,二重盲検,プラセボ対照,第1/2相試験(治験実施計画書番号:C5001001)
29
重症筋無力症
募集中
jRCT2011240058
成人の眼筋型重症筋無力症患者を対象に、プレフィルドシリンジで投与したエフガルチギモドPH20 SCの有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、第3相、並行群間試験
30
潰瘍性大腸炎
募集中
jRCT2031240466
中等症から重症の活動性潰瘍性大腸炎を有する成人患者の治療薬としてEltrekibartの単剤療法又はミリキズマブとの併用療法を検討するアダプティブ、用量設定、第II相試験
31
肥大型心筋症
募集中
jRCT2061250024
症候性閉塞性肥大型心筋症を有する日本人成人患者を対象として、aficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第 III 相、非盲検、単群試験
32
全身性エリテマトーデス
募集中
jRCT2013240039
活動性かつ治療抵抗性のループス腎炎(LN)を有する全身性エリテマトーデス(SLE)患者を対象としたRapcabtagene Autoleucelの試験
33
皮膚筋炎/多発性筋炎
募集中
jRCT2031240524
18歳以上の活動性を有する特発性炎症性筋疾患患者を対象にefgartigimod PH20 SCの長期安全性、忍容性、有効性を検証する第III相、単一群、多施設共同、ARGX-113-2007試験の非盲検継続投与治験
34
天疱瘡
募集中
jRCT2031220043
ONO-4059-10:ステロイド抵抗性天疱瘡を対象としたONO-4059 の有効性及び安全性を評価する第Ⅲ相多施設共同プラセボ対照無作為化二重盲検並行群間比較試験(BRILLIANT試験)
35
クローン病
募集中
jRCT2031240196
中等症から重症の活動期クローン病患者を対象にMK-7240(tulisokibart)を投与した際の有効性と安全性を検討する第Ⅲ相、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験
36
原発性免疫不全症候群
募集中
jRCT2061250033
青年期及び成人の遺伝性血管性浮腫患者を対象に、血管性浮腫発作予防のために経口投与されるDeucrictibant 徐放錠の安全性及び有効性を検討する非盲検長期投与試験
37
IgA腎症
募集中
jRCT2031250228
原発性IgA腎症患者を対象として、安定した支持療法と併用したときのmezagitamab(TAK-079)の有効性及び安全性を評価する第3相、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
38
自己免疫性後天性凝固因子欠乏症
募集中
jRCT2041220046
インヒビター保有または非保有の重症(凝固因子活性 1%未満)の血友病 A 患者もしくはインヒビター保有または非保有の中等度重症から重症(凝固因子活性 2%以下)の血友病 B 患者を対象として marstacimab による定期予防投与の長期の安全性,忍容性および有効性を検討する非盲検延長試験(治験実施計画書番号:B7841007)
39
原発性抗リン脂質抗体症候群、皮膚筋炎/多発性筋炎、ベーチェット病、免疫性血小板減少症、類天疱瘡(後天性表皮水疱症を含む。)
募集中
jRCT2041240035
補体古典経路を阻害するRAY121の免疫疾患における第Ib相,非盲検,バスケット試験(RAINBOW試験)
40
原発性抗リン脂質抗体症候群、皮膚筋炎/多発性筋炎、ベーチェット病、免疫性血小板減少症、類天疱瘡(後天性表皮水疱症を含む。)
募集中
jRCT2041240131
補体古典経路を阻害するRAY121の免疫疾患における第Ib相,非盲検,長期継続投与,バスケット試験(RAINBOW-LTE試験)
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