目的

糖原病Ia型を有する小児（8歳以上18歳未満）及び成人（18歳以上）の患者を対象としてDTX401の有効性及び安全性を判定すること。

実施期間

開始日	2024-02-21
終了日	2025-10-31

対象となる方

対象疾患	糖原病Ia型（GSDIa）
指定難病 （告示番号. 疾患名）	257. 肝型糖原病 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	8～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2073230126 (NCT05139316)
研究の種別	企業治験
フェーズ	3
登録目標症例数	4

実施施設

【愛知県】  学校法人藤田学園　藤田医科大学病院%E8%97%A4%E7%94%B0%E5%AD%A6%E5%9C%92%E3%80%80%E8%97%A4%E7%94%B0%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2	【熊本県】  熊本大学病院%20%E7%86%8A%E6%9C%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【大阪府】  地方独立行政法人大阪市民病院機構　大阪市立総合医療センター%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%B8%82%E6%B0%91%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%B8%82%E7%AB%8B%E7%B7%8F%E5%90%88%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC

研究責任者

所属機関	株式会社新日本科学PPD
研究責任医師	梶原誠
所属機関の住所	中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階

お問合せ先

医療機関名	株式会社新日本科学PPD
住所	104-0044中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階
電話	080-6771-1846
E-mail	ppdsnbl-9-dtx401-cl301_jpn_all@ppd.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。