難病治験ウェブ | jRCT2073220097 | 遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症患者におけるヒトOTCのアデノ随伴ウイルス（AAV）血清型8（AAV8）を介した遺伝子導入の第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験

タンパク質制限食や代替薬による治療を中止した上での安全な血漿中アンモニア濃度を維持することによるOTC機能の改善においてDTX301の有効性を評価すること。

開始日	2022-12-14
終了日	2029-07-31

対象疾患	遅発性オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症
指定難病（告示番号. 疾患名）	251. 尿素サイクル異常症概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	12～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

【愛知県】藤田医科大学病院%20%E8%97%A4%E7%94%B0%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

【熊本県】熊本大学病院%20%E7%86%8A%E6%9C%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

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※主治医と相談のうえお問い合わせください。

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指定難病	「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。
治験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。
臨床試験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。
臨床研究	人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。

「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。

治験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。

臨床試験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。

臨床研究

人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。