難病治験ウェブ | jRCT2071250116 | 若年者におけるトランスサイレチン型アミロイドーシスの予防を目的としたアコラミジスの第III相、ランダム化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験（ACT-EARLY試験）

病原性TTR変異を有する無症候性キャリアを対象に、ATTR（ATTR-CM又はATTR-PNのいずれか発症の早い方）の予防に対するAG10の有効性をプラセボと比較して評価する。

開始日	2025-09-16
終了日	2032-05-05

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

【長野県】信州大学医学部附属病院%20%E4%BF%A1%E5%B7%9E%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【熊本県】熊本大学病院%20%E7%86%8A%E6%9C%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

所属機関	Eidos Therapeutics, Inc.
研究責任医師	CastanoAdam
所属機関の住所	1800 Owens Street Suite C-1200, San Francisco CA, USA 94158

※主治医と相談のうえお問い合わせください。

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指定難病	「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。
治験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。
臨床試験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。
臨床研究	人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。

「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。

治験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。

臨床試験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。

臨床研究

人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。