目的

ムコ多糖症IIIA患者におけるJR-441 の安全性プロファイル、生物学的効果、及び薬物動態プロファイルを評価する。

実施期間

開始日 2024-09-01
終了日 2030-02-28

対象となる方

対象疾患 ムコ多糖症IIIA型
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別 男性・女性
年齢 1～18

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2071240053
研究の種別 企業治験
フェーズ 1
登録目標症例数 3

実施施設

【東京都】  国立研究開発法人 国立成育医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E6%88%90%E8%82%B2%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC【福岡県】  地方独立行政法人 福岡市立病院機構 福岡市立こども病院%E7%A6%8F%E5%B2%A1%E5%B8%82%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%20%E7%A6%8F%E5%B2%A1%E5%B8%82%E7%AB%8B%E3%81%93%E3%81%A9%E3%82%82%E7%97%85%E9%99%A2
【東京都】  東京医科大学病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 ＪＣＲファーマ株式会社
研究責任医師 浜田佐奈恵
所属機関の住所 芦屋市楠町１１番１８号

お問合せ先

医療機関名 ＪＣＲファーマ株式会社
住所 659-0015芦屋市楠町１１番１８号
電話 0797-32-8582
E-mail clinical_development@jp.jcrpharm.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。