34. 神経線維腫症
募集終了
jRCT2071220074
症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫(PN)を有する1歳以上7歳未満の小児の神経線維腫症1型(NF1)患者を対象としたセルメチニブ顆粒剤の薬物動態、安全性/忍容性及び有効性を検討する単群、非盲検、第I/II相試験(SPRINKLE)
最終公表日: 2025-06-20
目的
症候性かつ手術不能なPNを有する小児NF1患者を対象にセルメチニブ顆粒剤の薬物動態、安全性及び有効性を評価する。
実施期間
| 開始日 | 2022-10-01 |
|---|---|
| 終了日 | 2027-12-31 |
対象となる方
| 対象疾患 | 叢状神経線維腫を伴う神経線維腫症1型 |
|---|---|
| 指定難病 (告示番号. 疾患名) |
34. 神経線維腫症 概要、診断基準等 (pdf) |
| 性別 | 男性・女性 |
| 年齢 | 1~6 |
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。
実施情報
| jRCT番号 | jRCT2071220074 (NCT05309668) |
|---|---|
| 研究の種別 | 企業治験 |
| フェーズ | 1-2 |
| 登録目標症例数 | 6 |
実施施設
| 【愛知県】 名古屋大学医学部附属病院%20%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2 |
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。
研究責任者
| 所属機関 | アレクシオンファーマ合同会社 |
|---|---|
| 研究責任医師 | 小林博 |
| 所属機関の住所 | 港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN |
お問合せ先
| 医療機関名 | アレクシオンファーマ合同会社 |
|---|---|
| 住所 | 108-0023港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN |
| 電話 | 03-3457-9559 |
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com |
※主治医と相談のうえお問い合わせください。