目的

本治験は18か月間、多施設共同、ランダム化、実薬対照、並行群間第III相試験であり、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象とした 左室心筋重量係数（LVMI）に対するvenglustatの効果を検討するため、被験者はvenglustat又は標準治療（アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、又はミガーラスタット）にランダム化される。;- 治験来院は約3〜6か月ごとに行われる。;- ランダム化期間を完了した被験者は、長期継続投与（OLE）期間としてさらに最長45か月（試験期間は最長5.3年）までvenglustatの投与を受けることができる。

実施期間

開始日	2022-06-16
終了日	2026-08-31

対象となる方

対象疾患	ファブリー病
指定難病	ライソゾーム病（指定難病19）
性別	男性・女性
年齢	18～65

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号	jRCT2071220022 (NCT05280548)
研究の種別	企業治験
試験のフェーズ	3
登録目標症例数	90

研究責任者

所属機関	サノフィ株式会社
研究責任医師	田中智之
所属機関の住所	新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー

実施施設

試験実施施設	【北海道】国立大学法人北海道大学 北海道大学病院 【宮城県】東北大学病院 【東京都】東京慈恵会医科大学附属病院 【神奈川県】医療法人社団 三成会 新百合ヶ丘総合病院 【福岡県】福岡大学病院 【鹿児島県】公益財団法人 慈愛会 今村総合病院 【鹿児島県】鹿児島大学病院

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お問合せ先

医療機関名	サノフィ株式会社
住所	163-1488新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
電話	03-6301-3670
E-mail	clinical-trials-jp@sanofi.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。