目的

本治験は18か月間、多施設共同、ランダム化、実薬対照、並行群間第III相試験であり、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象とした 左室心筋重量係数（LVMI）に対するvenglustatの効果を検討するため、被験者はvenglustat又は標準治療（アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、又はミガーラスタット）にランダム化される。;- 治験来院は約3〜6か月ごとに行われる。;- ランダム化期間を完了した被験者は、長期継続投与（OLE）期間としてさらに最長45か月（試験期間は最長5.3年）までvenglustatの投与を受けることができる。

実施期間

開始日 2022-06-16
終了日 2026-08-31

対象となる方

対象疾患 ファブリー病
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別 男性・女性
年齢 18～65

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2071220022 (NCT05280548)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 90

実施施設

【北海道】  国立大学法人北海道大学 北海道大学病院%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%20%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2【福岡県】  福岡大学病院%20%E7%A6%8F%E5%B2%A1%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【宮城県】  東北大学病院%20%E6%9D%B1%E5%8C%97%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2【鹿児島県】  公益財団法人 慈愛会 今村総合病院%E6%85%88%E6%84%9B%E4%BC%9A%20%E4%BB%8A%E6%9D%91%E7%B7%8F%E5%90%88%E7%97%85%E9%99%A2
【東京都】  東京慈恵会医科大学附属病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E6%85%88%E6%81%B5%E4%BC%9A%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2【鹿児島県】  鹿児島大学病院%20%E9%B9%BF%E5%85%90%E5%B3%B6%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【神奈川県】  医療法人社団 三成会 新百合ヶ丘総合病院%E7%A4%BE%E5%9B%A3%20%E4%B8%89%E6%88%90%E4%BC%9A%20%E6%96%B0%E7%99%BE%E5%90%88%E3%83%B6%E4%B8%98%E7%B7%8F%E5%90%88%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 サノフィ株式会社
研究責任医師 田中智之
所属機関の住所 新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー

お問合せ先

医療機関名 サノフィ株式会社
住所 163-1488新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
電話 03-6301-3670
E-mail clinical-trials-jp@sanofi.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。