難病治験ウェブ | jRCT2061250081 | ホモ接合型家族性高コレステロール血症を有する青年及び成人被験者を対象にzodasiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験（YOSEMITE試験）

HoFH患者を対象に、プラセボと比較してzodasiranによるLDL-Cの減少を示す

開始日	2025-08-18
終了日	2028-08-31

対象疾患	ホモ接合型家族性高コレステロール血症
指定難病（告示番号. 疾患名）	79. 家族性高コレステロール血症（ホモ接合体）概要、診断基準等 (pdf)
性別	未設定
年齢	12～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

【東京都】東京科学大学病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E7%A7%91%E5%AD%A6%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

【岡山県】岡山大学病院%20%E5%B2%A1%E5%B1%B1%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

所属機関	Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
研究責任医師	Medical Monitor
所属機関の住所	177 East Colorado Boulevard, Suite 700 Pasadena, CA USA

※主治医と相談のうえお問い合わせください。

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指定難病	「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。
治験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。
臨床試験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。
臨床研究	人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。

「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。

治験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。

臨床試験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。

臨床研究

人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。