目的

スーパーオキシドジスムターゼ-1（SOD1）遺伝子変異を伴うALS（SOD1-ALS）を有する被験者を対象としたALN-SODの単回及び反復髄腔内（IT）投与の安全性及び忍容性を評価すること。

実施期間

開始日	2024-06-06
終了日	2029-04-30

対象となる方

対象疾患	SOD1遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）
指定難病 （告示番号. 疾患名）	2. 筋萎縮性側索硬化症 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	18～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2061240039 (NCT06351592)
研究の種別	企業治験
フェーズ	1
登録目標症例数	5

実施施設

【北海道】  国立大学法人北海道大学北海道大学病院%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2	【京都府】  京都大学医学部附属病院%20%E4%BA%AC%E9%83%BD%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【東京都】  東邦大学医療センター大森病院%20%E6%9D%B1%E9%82%A6%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC%E5%A4%A7%E6%A3%AE%E7%97%85%E9%99%A2	【徳島県】  徳島大学病院%20%E5%BE%B3%E5%B3%B6%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

研究責任者

所属機関	Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
研究責任医師	LevyOren
所属機関の住所	777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, NY 10591, USA

お問合せ先

医療機関名	パレクセル・インターナショナル株式会社
住所	104-0033中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー
電話	080-8929-3137
E-mail	Clinicaltrial-registration@parexel.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。