ライソゾーム病、筋型糖原病
募集終了
jRCT2061210056
国内の成人遅発型ポンペ病患者を対象としたcipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の拡大治験
最終公表日: 2025-07-29
目的
成人の遅発型ポンペ病（LOPD）患者の臨床転帰を収集し、cipaglucosidase alfa及びミグルスタット併用投与の安全性及び有効性を評価する。;The objective is to evaluate the safety and effectiveness of cipaglucosidase alfa in conjunction with;miglustat by collecting clinical outcomes in adult subjects with late-onset Pompe disease (LOPD).
実施期間
| 開始日 | 2021-12-01 |
|---|---|
| 終了日 | 2025-09-30 |
対象となる方
| 対象疾患 | 糖原病Ⅱ型 |
|---|---|
| 指定難病 |
ライソゾーム病（指定難病19） 筋型糖原病（指定難病256） |
| 性別 | 男性・女性 |
| 年齢 | 18～ |
※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
実施情報
| jRCT番号 | jRCT2061210056 |
|---|---|
| 研究の種別 | 企業治験 |
| 試験のフェーズ | |
| 登録目標症例数 | 10 |
研究責任者
| 所属機関 | Amicus Therapeutics, Inc. |
|---|---|
| 研究責任医師 | WrightJacquelyn |
| 所属機関の住所 | 47 Hulfish Street, Princeton, NJ |
実施施設
| 試験実施施設 | 【兵庫県】地方独立行政法人神戸市民病院機構神戸市立医療センター中央市民病院 【鳥取県】鳥取大学医学部附属病院 |
|---|
お問合せ先
| 医療機関名 | シミック株式会社 |
|---|---|
| 住所 | 105-0023港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング |
| 電話 | 03-6779-8000 |
| ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp |
※主治医と相談のうえお問い合わせください。