目的

主要目的;リスジプラムの投与歴があるSMA患者を対象にHD ヌシネルセン投与後の運動機能を評価すること。;;副次目的;リスジプラムの投与歴があるSMA患者を対象にHD ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価すること。

実施期間

開始日	2023-05-31
終了日	2030-07-31

対象となる方

対象疾患	脊髄性筋萎縮症（SMA）
指定難病 （告示番号. 疾患名）	3. 脊髄性筋萎縮症 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	15～50

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2051260095 (NCT05067790)
研究の種別	企業治験
フェーズ	4
登録目標症例数	135

実施施設

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研究責任者

所属機関	バイオジェン・ジャパン株式会社
研究責任医師	松田尚人
所属機関の住所	中央区日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階

お問合せ先

医療機関名	バイオジェン・ジャパン株式会社
住所	103-0027中央区日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階
電話	0120-560-086
E-mail	japan-medinfo@biogen.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。