目的

AOC 1001-CS3試験（HARBOR試験）は、16〜65歳の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者を対象に、AOC 1001（delpacibart etedesiran; del-desiran）の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化二重盲検プラセボ対照の試験である。

実施期間

開始日 2024-09-06
終了日 2026-10-01

対象となる方

対象疾患 筋強直性ジストロフィー1型
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 113. 筋ジストロフィー 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 16～65

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2051240140 (NCT06411288)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 16

実施施設

【青森県】  独立行政法人国立病院機構　青森病院%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E9%9D%92%E6%A3%AE%E7%97%85%E9%99%A2【大阪府】  大阪大学医学部附属病院%20%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【東京都】  国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%B2%BE%E7%A5%9E%E3%83%BB%E7%A5%9E%E7%B5%8C%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC【大阪府】  独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%88%80%E6%A0%B9%E5%B1%B1%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 Avidity Biosciences, Inc.
研究責任医師 FowlerMarcie
所属機関の住所 10578 Science Center Drive Suite 125, San Diego, CA, United States of America

お問合せ先

医療機関名 メドペイス・ジャパン株式会社
住所 150-0001渋谷区神宮前一丁目5番8号
電話 03-4563-7000
E-mail RSJapan1@medpace.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。