目的

本治験は2つのパートで構成され，パート1はそれぞれ別のコホートで歩行可能（2〜10歳）又は歩行不能（5〜10歳）のSMA患者を対象とした用量設定パートであり，パート2は歩行可能な2〜25歳のSMA患者を対象とした検証パートである。

実施期間

開始日 2024-01-04
終了日 2029-09-30

対象となる方

対象疾患 脊髄性筋萎縮症
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 3. 脊髄性筋萎縮症 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 2～25

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2051230159 (NCT05115110)
研究の種別 企業治験
フェーズ 2-3
登録目標症例数 259

実施施設

【東京都】  国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター%20%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E5%81%A5%E5%BA%B7%E5%8D%B1%E6%A9%9F%E7%AE%A1%E7%90%86%E7%A0%94%E7%A9%B6%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E5%9B%BD%E9%9A%9B%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC【鹿児島県】  国立大学法人鹿児島大学病院%E9%B9%BF%E5%85%90%E5%B3%B6%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【兵庫県】  国立大学法人神戸大学医学部附属病院%E7%A5%9E%E6%88%B8%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 F. ホフマン・ラ・ロシュ社
研究責任医師 Renata Scalco　
所属機関の住所 中央区日本橋室町2-1-1

お問合せ先

医療機関名 中外製薬株式会社
住所 103-8324中央区日本橋室町2-1-1
電話 0120189706
E-mail clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

※主治医と相談のうえお問い合わせください。