目的

本治験は2つのパートで構成され，パート1はそれぞれ別のコホートで歩行可能（2〜10歳）又は歩行不能（5〜10歳）のSMA患者を対象とした用量設定パートであり，パート2は歩行可能な2〜25歳のSMA患者を対象とした検証パートである。

実施期間

開始日 2024-01-04
終了日 2029-09-30

対象となる方

対象疾患 脊髄性筋萎縮症
指定難病 脊髄性筋萎縮症（指定難病3）
性別 男性・女性
年齢 2～25

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号 jRCT2051230159 (NCT05115110)
研究の種別 企業治験
試験のフェーズ 2-3
登録目標症例数 259

研究責任者

所属機関 F. ホフマン・ラ・ロシュ社
研究責任医師 Renata Scalco　
所属機関の住所 中央区日本橋室町2-1-1


実施施設

試験実施施設 【東京都】国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター
【兵庫県】国立大学法人神戸大学医学部附属病院
【鹿児島県】国立大学法人鹿児島大学病院

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お問合せ先

医療機関名 中外製薬株式会社
住所 103-8324中央区日本橋室町2-1-1
電話 120189706
E-mail clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

※主治医と相談のうえお問い合わせください。