目的

重度腎機能障害（SRI）又は血液透析治療中の末期腎不全（ESRD）を有するファブリー病患者におけるミガーラスタットの薬物動態（PK）の特性を検討し、モデリング及びシミュレーションに基づき設定された投与レジメンを確認する

実施期間

開始日	2022-12-01
終了日	2026-12-31

対象となる方

対象疾患	ファブリー病
指定難病 （告示番号. 疾患名）	19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別	男性・女性
年齢	18～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2051220125 (NCT04020055)
研究の種別	企業治験
フェーズ	3
登録目標症例数	14

実施施設

【静岡県】  地方独立行政法人　静岡県立病院機構　静岡県立総合病院%E9%9D%99%E5%B2%A1%E7%9C%8C%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E9%9D%99%E5%B2%A1%E7%9C%8C%E7%AB%8B%E7%B7%8F%E5%90%88%E7%97%85%E9%99%A2
【大阪府】  大阪大学医学部附属病院%20%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2

研究責任者

所属機関	サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社
研究責任医師	山本佳代
所属機関の住所	千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階

お問合せ先

医療機関名	サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社
住所	100-7012千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階
電話	070-5553-9845
E-mail	kayo.yamamoto@syneoshealth.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。