目的

主要目的;- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する;;副次目的;- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセンの安全性及び忍容性を評価する;;- オナセムノゲンアベパルボベクの投与歴を有するSMA患者を対象に、ヌシネルセン投与後の臨床転帰を評価する

実施期間

開始日	2021-10-20
終了日	2025-07-31

対象となる方

対象疾患	脊髄性筋萎縮症（SMA）
指定難病	脊髄性筋萎縮症（指定難病3）
性別	男性・女性
年齢	2～36

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号	jRCT2051210186 (NCT04488133)
研究の種別	企業治験
試験のフェーズ	4
登録目標症例数	60

研究責任者

所属機関	バイオジェン・ジャパン株式会社
研究責任医師	戸田康夫
所属機関の住所	中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階

実施施設

試験実施施設	【兵庫県】兵庫医科大学病院 【福岡県】久留米大学医学部附属病院

※リンクをクリックすると地図が表示されます。

お問合せ先

医療機関名	バイオジェン・ジャパン株式会社
住所	103-0027中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階
電話	0120-560-086
E-mail	japan-medinfo@biogen.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。