目的

DMD患者における遺伝子治療の安全性と有効性を評価する，無作為化二重盲検プラセボ対照試験。参加者の2/3が遺伝子治療群に割付けられる。参加者の1//3はプラセボ群に割付けられるが，2年目の初めに遺伝子治療を受ける。

実施期間

開始日	2021-05-21
終了日	2039-04-15

対象となる方

対象疾患	デュシェンヌ型筋ジストロフィー
指定難病 （告示番号. 疾患名）	113. 筋ジストロフィー 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性
年齢	4～7

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2051210011 (NCT04281485)
研究の種別	企業治験
フェーズ	3
登録目標症例数	99

実施施設

【東京都】  国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%B2%BE%E7%A5%9E%E3%83%BB%E7%A5%9E%E7%B5%8C%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC	【兵庫県】  兵庫医科大学病院%20%E5%85%B5%E5%BA%AB%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【愛知県】  名古屋市立大学病院%20%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E5%B8%82%E7%AB%8B%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

研究責任者

所属機関	ファイザーR&D合同会社
研究責任医師	河合統介
所属機関の住所	渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル

お問合せ先

医療機関名	ファイザーR&D合同会社
住所	151-8589渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
電話	03-5309-7000
E-mail	clinical-trials@pfizer.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。