目的

DMD患者における遺伝子治療の安全性と有効性を評価する，無作為化二重盲検プラセボ対照試験。参加者の2/3が遺伝子治療群に割付けられる。参加者の1//3はプラセボ群に割付けられるが，2年目の初めに遺伝子治療を受ける。

実施期間

開始日 2021-05-21
終了日 2039-04-15

対象となる方

対象疾患 デュシェンヌ型筋ジストロフィー
指定難病 筋ジストロフィー（指定難病113）
性別 男性
年齢 4～7

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号 jRCT2051210011 (NCT04281485)
研究の種別 企業治験
試験のフェーズ 3
登録目標症例数 99

研究責任者

所属機関 ファイザーR&D合同会社
研究責任医師 河合統介
所属機関の住所 渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル


実施施設

試験実施施設 【東京都】 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
【愛知県】 名古屋市立大学病院
【兵庫県】 兵庫医科大学病院

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お問合せ先

医療機関名 ファイザーR&D合同会社
住所 151-8589渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
電話 03-5309-7000
E-mail clinical-trials@pfizer.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。