245. プロピオン酸血症
募集中
jRCT2043240044
プロピオン酸血症患者を対象とするmRNA-3927の安全性、薬力学及び薬物動態を評価する第1/2相、国際共同、非盲検、用量最適化試験
最終公表日: 2025-10-15
目的
MDEの発現頻度により判定したmRNA-3927の有効性を標準治療と比較し評価する/Evaluate the efficacy of mRNA-3927 as determined by the frequency of MDEs as compared to standard of care
実施期間
| 開始日 | 2024-04-15 |
|---|---|
| 終了日 | 2028-01-31 |
対象となる方
| 対象疾患 | プロピオン酸血症 |
|---|---|
| 指定難病 (告示番号. 疾患名) |
245. プロピオン酸血症 概要、診断基準等 (pdf) |
| 性別 | 男性・女性 |
| 年齢 | ~ |
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。
実施情報
| jRCT番号 | jRCT2043240044 (NCT04159103) |
|---|---|
| 研究の種別 | 企業治験 |
| フェーズ | 1-2 |
| 登録目標症例数 | 3 |
実施施設
| 【宮城県】 国立大学法人東北大学 東北大学病院%E6%9D%B1%E5%8C%97%E5%A4%A7%E5%AD%A6%20%E6%9D%B1%E5%8C%97%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2 | 【愛知県】 藤田医科大学病院%20%E8%97%A4%E7%94%B0%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2 |
| 【東京都】 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E6%88%90%E8%82%B2%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC |
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。
研究責任者
| 所属機関 | 株式会社新日本科学PPD |
|---|---|
| 研究責任医師 | 木下真志 |
| 所属機関の住所 | 大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 |
お問合せ先
| 医療機関名 | 株式会社新日本科学PPD |
|---|---|
| 住所 | 530-6116大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 |
| 電話 | 080-2707-5974 |
| masashi.kinoshita@thermofisher.com |
※主治医と相談のうえお問い合わせください。