目的

パート1ではエクソン50スキッピング治療対象のエクソン欠失のあるDMDを有する4歳以上15歳未満の歩行可能な男児において、各用量レベルで週1回2週間静脈内（IV）投与したときの、NS-050/NCNP-03反復用量漸増（MAD）レベルの安全性及び忍容性を評価する。また、NS-050/NCNP-03のMADレベルの薬物動態（PK）を評価する。パート2ではエクソン50スキッピング治療対象のエクソン欠失のあるDMDを有する4歳以上15歳未満の歩行可能な男児において、NS-050/NCNP-03を週1回24週間IV投与した際の骨格筋中のジストロフィンタンパク発現に及ぼす作用をウェスタンブロットにより評価する。

実施期間

開始日 2024-02-22
終了日 2028-03-31

対象となる方

対象疾患 デュシェンヌ型筋ジストロフィー
指定難病 筋ジストロフィー（指定難病113）
性別 男性
年齢 4～15

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号 jRCT2041240060 (NCT06053814)
研究の種別 企業治験
試験のフェーズ 1-2
登録目標症例数 20

研究責任者

所属機関 日本新薬株式会社
研究責任医師 清田剛
所属機関の住所 京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14


実施施設

試験実施施設 【東京都】国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院
【岐阜県】独立行政法人国立病院機構長良医療センター
【大阪府】独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター
【兵庫県】兵庫医科大学病院

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お問合せ先

医療機関名 日本新薬株式会社
住所 601-8550京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14
電話 0120-40-8930
E-mail zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp

※主治医と相談のうえお問い合わせください。