目的

原発性高シュウ酸尿症（PH）患者を対象にDCR-PHXCを投与したときの長期安全性及び有効性を評価する。

実施期間

開始日	2020-11-01
終了日	2029-12-31

対象となる方

対象疾患	原発性高シュウ酸尿症
指定難病 （告示番号. 疾患名）	234. ペルオキシソーム病（副腎白質ジストロフィーを除く。） 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2041200091 (NCT04042402)
研究の種別	企業治験
フェーズ	3
登録目標症例数	5

実施施設

【東京都】  東京都立小児総合医療センター%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E9%83%BD%E7%AB%8B%E5%B0%8F%E5%85%90%E7%B7%8F%E5%90%88%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC	【福岡県】  久留米大学医学部附属病院%20%E4%B9%85%E7%95%99%E7%B1%B3%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【愛知県】  名古屋市立大学病院%20%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E5%B8%82%E7%AB%8B%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

研究責任者

所属機関	Dicerna Pharmaceuticals, Inc. (a wholly owned subsidiary of Novo Nordisk)
研究責任医師	VerityRawson
所属機関の住所	75 Hayden Ave., Lexington, MA 02421 US

お問合せ先

医療機関名	株式会社インテリム
住所	110-0005台東区上野1丁目1番10号
電話	03-5688-7240
E-mail	intjrct@intellim.co.jp

※主治医と相談のうえお問い合わせください。