難病治験ウェブ | jRCT2041200087 | ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン（PTC124）の非盲検、長期安全性、有効性、忍容性試験

第III相試験（PTC124-GD-041-DMD）を完了後に治療継続を希望するナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー被験者を対象に、アタルレン10、10、20 mg/kgを長期投与した場合の安全性、有効性、忍容性を評価すること。

開始日	2020-12-07
終了日	2026-04-30

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

【宮城県】宮城県立こども病院%20%E5%AE%AE%E5%9F%8E%E7%9C%8C%E7%AB%8B%E3%81%93%E3%81%A9%E3%82%82%E7%97%85%E9%99%A2	【兵庫県】兵庫医科大学病院%20%E5%85%B5%E5%BA%AB%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【埼玉県】独立行政法人国立病院機構東埼玉病院%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%20%E6%9D%B1%E5%9F%BC%E7%8E%89%E7%97%85%E9%99%A2	【鳥取県】鳥取大学医学部附属病院%20%E9%B3%A5%E5%8F%96%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【東京都】国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%B2%BE%E7%A5%9E%E3%83%BB%E7%A5%9E%E7%B5%8C%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC	【熊本県】熊本大学病院%20%E7%86%8A%E6%9C%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【愛知県】名古屋市立大学病院%20%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E5%B8%82%E7%AB%8B%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2	PTC TherapeuticsInc.
【京都府】京都大学医学部附属病院%20%E4%BA%AC%E9%83%BD%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【大阪府】独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%20%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%88%80%E6%A0%B9%E5%B1%B1%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC

施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

所属機関	PTC Therapeutics, Inc.
研究責任医師	PenematsaVinay
所属機関の住所	500 Warren Corporate Center Drive Warren, NJ 07059, USA

※主治医と相談のうえお問い合わせください。

指定難病	「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。
治験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。
臨床試験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。
臨床研究	人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。

	このアイコンが表示されている文字列は、パソコンの場合、マウスカーソル（矢印）を重ねると、その用語の解説がポップアップ表示されます。スマートフォンの場合は、タップすると用語解説ウィンドウが表示されます。
	このアイコンが表示されているリンクは、外部サイトへのリンクです。