目的

第III相試験（PTC124-GD-041-DMD）を完了後に治療継続を希望するナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー被験者を対象に、アタルレン10、10、20 mg/kgを長期投与した場合の安全性、有効性、忍容性を評価すること。

実施期間

開始日 2020-12-07
終了日 2026-04-30

対象となる方

対象疾患 ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー
指定難病 筋ジストロフィー（指定難病113）
性別 男性
年齢 5～

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号 jRCT2041200087
研究の種別 企業治験
試験のフェーズ 3
登録目標症例数 25

研究責任者

所属機関 PTC Therapeutics, Inc.
研究責任医師 PenematsaVinay
所属機関の住所 500 Warren Corporate Center Drive Warren, NJ 07059, USA


実施施設

試験実施施設 【宮城県】 宮城県立こども病院
【埼玉県】 独立行政法人国立病院機構 東埼玉病院
【東京都】 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター
【愛知県】 名古屋市立大学病院
【京都府】 京都大学医学部附属病院
【大阪府】 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター
【兵庫県】 兵庫医科大学病院
【鳥取県】 鳥取大学医学部附属病院
【熊本県】 熊本大学病院

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お問合せ先

医療機関名 メドペイス・ジャパン株式会社
住所 150-0001渋谷区神宮前一丁目5番8号
電話 03-4563-7000
E-mail RSJapan1@medpace.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。