目的

本治験の主な目的は、脳と脊髄を取り囲む髄液（髄腔内：IT）にSHP611を投与することによる異染性白質ジストロフィー（MLD）の小児患者の移動能力保持期間の延長を評価することである。本治験の他の目的は、運動及び言語機能に対するSHP 611の髄腔内投与の効果を評価すること、ITにSHP 611を投与した際の忍容性を明らかにすることである。

実施期間

開始日 2019-04-30
終了日 2026-03-16

対象となる方

対象疾患 異染性白質ジストロフィー
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別 男性・女性
年齢 6～72

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2041200086 (NCT03771898)
研究の種別 企業治験
フェーズ 2
登録目標症例数 36

実施施設

【石川県】  金沢大学附属病院%20%E9%87%91%E6%B2%A2%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
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研究責任者

所属機関 武田薬品工業株式会社
研究責任医師 塩谷和昭
所属機関の住所 大阪市中央区道修町四丁目1番1号

お問合せ先

医療機関名 武田薬品工業株式会社
住所 540-8645大阪市中央区道修町四丁目1番1号
電話 0662042111
E-mail smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。