目的

早期発症型のMLD患者を対象に、OTL-200の有効性を支持する薬力学的エビデンスを評価する。

実施期間

開始日 2026-07-01
終了日 2030-06-30

対象となる方

対象疾患 異染性白質ジストロフィー
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別 男性・女性
年齢 ～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2033260220
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 1

実施施設

【東京都】  国立研究開発法人　国立成育医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E6%88%90%E8%82%B2%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 協和キリン株式会社
研究責任医師 木原晋作
所属機関の住所 千代田区大手町1-9-2

お問合せ先

医療機関名 協和キリン株式会社
住所 100-0004千代田区大手町1-9-2
電話 03-5205-7200
E-mail clinical.info.jp@kyowakirin.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。