難病治験ウェブ | jRCT2033230284 | ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の長期観察試験

ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した孤発性ALS患者の長期の忍容性、安全性及び有効性を確認する。

開始日
終了日	2030-04-30

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

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※主治医と相談のうえお問い合わせください。

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指定難病	「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。
治験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。
臨床試験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。
臨床研究	人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。

「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。

治験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。

臨床試験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。

臨床研究

人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。