目的

主要目的は、ベースラインとWeek7での上肢機能（PUL）を用いて評価したパート1におけるSRP-9001の身体機能への影響を評価すること

実施期間

開始日 2022-12-21
終了日 2026-05-31

対象となる方

対象疾患 デュシェンヌ型筋ジストロフィー
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 113. 筋ジストロフィー 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性
年齢 8～18

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2033230274 (NCT05881408)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 4

実施施設

【東京都】  国立研究開発法人 国立成育医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E6%88%90%E8%82%B2%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC【大阪府】  地方独立行政法人　大阪府立病院機構　大阪母子医療センター%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%BA%9C%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E5%A4%A7%E9%98%AA%E6%AF%8D%E5%AD%90%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
【東京都】  国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%B2%BE%E7%A5%9E%E3%83%BB%E7%A5%9E%E7%B5%8C%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC【大阪府】  独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%88%80%E6%A0%B9%E5%B1%B1%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
【東京都】  東京女子医科大学病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E5%A5%B3%E5%AD%90%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 サレプタ・セラピューティクス　インク
研究責任医師 パトリックオマリー
所属機関の住所 215　ファースト　ストリート　ケンブリッジ　マサチューセッツ州　02142

お問合せ先

医療機関名 パレクセル・インターナショナル株式会社
住所 中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー
電話 080-8929-3137
E-mail Clinicaltrial-registration@parexel.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。