目的

ファブリー病を有する小児患者を対象にミガーラスタットの薬物動態、安全性を評価する。

実施期間

開始日 2026-05-26
終了日 2027-12-31

対象となる方

対象疾患 ファブリー病
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別 男性・女性
年齢 2～11

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2031260371 (NCT06904261)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 3

実施施設

【千葉県】  順天堂大学医学部附属浦安病院%20%E9%A0%86%E5%A4%A9%E5%A0%82%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E6%B5%A6%E5%AE%89%E7%97%85%E9%99%A2
【神奈川県】  学校法人　北里研究所　北里大学病院%E5%8C%97%E9%87%8C%E7%A0%94%E7%A9%B6%E6%89%80%E3%80%80%E5%8C%97%E9%87%8C%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社
研究責任医師 山本佳代
所属機関の住所 千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階

お問合せ先

医療機関名 サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社
住所 100-7012千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階
電話 070-5553-9845
E-mail AT1001-033@syneoshealth.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。