目的

遺伝学的にSMAと診断された、未治療発症前の乳児に Salanersen(BIIB115)を反復投与した際の有効性及び安全性を評価する

実施期間

開始日 2026-01-01
終了日 2032-11-30

対象となる方

対象疾患 脊髄性筋萎縮症
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 3. 脊髄性筋萎縮症 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 ～6

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2031260161 (NCT07221669)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 30

実施施設

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施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 バイオジェン・ジャパン株式会社
研究責任医師 松田尚人
所属機関の住所 中央区　日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階

お問合せ先

医療機関名 バイオジェン・ジャパン株式会社
住所 103-0027中央区日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階
電話 0120-560-086
E-mail japan-medinfo@biogen.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。