目的

長鎖脂肪酸代謝異常症の小児患者を対象に、主要臨床事象の発現頻度と発現期間に対するTriheptanoinの有効性を、偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT)と比較して評価する

実施期間

開始日 2024-09-01
終了日 2027-08-01

対象となる方

対象疾患 長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 316. カルニチン回路異常症 概要、診断基準等 (pdf)
317. 三頭酵素欠損症 概要、診断基準等 (pdf)
344. 極長鎖アシル-CoA 脱水素酵素欠損症 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 ～18

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2031240472 (NCT05933200)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 4

実施施設

【東京都】  東京慈恵会医科大学附属病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E6%85%88%E6%81%B5%E4%BC%9A%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2【東京都】  順天堂大学医学部附属順天堂医院%20%E9%A0%86%E5%A4%A9%E5%A0%82%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E9%A0%86%E5%A4%A9%E5%A0%82%E5%8C%BB%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 株式会社新日本科学PPD
研究責任医師 梶原　誠
所属機関の住所 中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階

お問合せ先

医療機関名 株式会社新日本科学PPD
住所 104-0044中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階
電話 080-6771-1846
E-mail ppdsnbl-9-ux007-cl302_jpn_all@ppd.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。