139. 先天性大脳白質形成不全症
募集中
jRCT2031240449
ペリツェウス・メルツバッハー病患者におけるION356の髄腔内投与の安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1b相試験
最終公表日: 2025-09-12
目的
ION356の安全性及び忍容性を評価すること
実施期間
| 開始日 | 2024-08-29 |
|---|---|
| 終了日 | 2029-05-01 |
対象となる方
| 対象疾患 | ペリツェウス・メルツバッハー病 |
|---|---|
| 指定難病 （告示番号. 疾患名） |
139. 先天性大脳白質形成不全症 概要、診断基準等 (pdf) |
| 性別 | 男性 |
| 年齢 | 2～17 |
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。
実施情報
| jRCT番号 | jRCT2031240449 (NCT06150716) |
|---|---|
| 研究の種別 | 企業治験 |
| フェーズ | 1 |
| 登録目標症例数 | 4 |
実施施設
| 【東京都】 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E7%B2%BE%E7%A5%9E%E3%83%BB%E7%A5%9E%E7%B5%8C%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC |
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。
研究責任者
| 所属機関 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. |
|---|---|
| 研究責任医師 | MooreKatrina |
| 所属機関の住所 | 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA, USA |
お問合せ先
| 医療機関名 | メドペイス・ジャパン株式会社 |
|---|---|
| 住所 | 150-0001渋谷区神宮前一丁目5番8号 |
| 電話 | 03-4563-7000 |
| RSJapan1@medpace.com |
※主治医と相談のうえお問い合わせください。
