難病治験ウェブ | jRCT2031240101 | Fused in Sarcoma変異を有する筋萎縮性側索硬化症（FUS-ALS）患者におけるION363の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1〜3相試験

Fused in Sarcoma変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）（FUS-ALS）患者の臨床機能及び生存率に対するION363の臨床的有効性を評価すること。

開始日	2024-04-28
終了日	2028-03-31

対象疾患	Fused in Sarcoma 変異を有する筋萎縮性側索硬化症（FUS-ALS）
指定難病（告示番号. 疾患名）	2. 筋萎縮性側索硬化症概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	10～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

【東京都】東邦大学医療センター大森病院%20%E6%9D%B1%E9%82%A6%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC%E5%A4%A7%E6%A3%AE%E7%97%85%E9%99%A2

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※主治医と相談のうえお問い合わせください。

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指定難病	「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。
治験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。
臨床試験	人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。
臨床研究	人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。

「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづき、国が医療費助成の対象として指定した難病です。

治験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究のうち、法律や規制にもとづき、薬等の承認を目的として行われます。

臨床試験

人を対象として治療や薬の安全性・有効性を調べる研究全般で、治験を含みます。

臨床研究

人を対象とする医学研究全般で、治験と臨床試験を含みます。