目的

本治験の目的は，抗C5抗体薬の治療効果を示す臨床的エビデンスが得られている成人aHUS患者（18歳以上）を対象として抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性を評価することである。本治験では，ピボタル第III相試験CLNP023F12301で示されたiptacopanのベネフィット・リスク関係の裏付けとなるエビデンスを，抗C5抗体薬から切り替えたaHUS患者から得る。本治験は単群，非盲検試験として計画され，被験者にiptacopan 200 mg b.i.d.を24ヵ月間投与する。主要評価項目は，iptacopanの投与を開始した後の最初の12ヵ月間に血栓性微小血管症（TMA）の発症が認められなかった被験者の割合である。

実施期間

開始日 2024-01-01
終了日 2029-01-31

対象となる方

対象疾患 非典型溶血性尿毒症症候群
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 109. 非典型溶血性尿毒症症候群 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 18～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2031230686 (NCT05935215)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 1

実施施設

【埼玉県】  埼玉医科大学病院%20%E5%9F%BC%E7%8E%89%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2【東京都】  東京大学医学部附属病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
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研究責任者

所属機関 ノバルティス ファーマ株式会社
研究責任医師 岩崎亮平
所属機関の住所 港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー

お問合せ先

医療機関名 ノバルティス ファーマ株式会社
住所 105-6333港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー
電話 0120-003-293
E-mail rinshoshiken.toroku@novartis.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。