目的

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH) 患者を対象に、pozelimab＋cemdisiran併用療法の長期安全性、忍容性及び有効性を評価すること;;本試験の副次的目的は、pozelimab＋cemdisiran併用療法が以下に及ぼす長期的影響を評価することである。;o 血管内溶血の測定値;o 輸血パラメータ;o ヘモグロビン値;o 患者報告アウトカム(PRO) により評価する疲労度;o PRO により評価する身体機能(PF);o PRO により評価する全般的健康状態(GHS) の変化;o 補体活性化;o 血清中の総pozelimab 濃度及び血漿中のcemdisiran 及び総補体成分5 (C5) タンパク質濃度;o Pozelimab 及びcemdisiran の免疫原性

実施期間

開始日	2022-12-12
終了日	2028-09-03

対象となる方

対象疾患	発作性夜間ヘモグロビン尿症患者
指定難病 （告示番号. 疾患名）	62. 発作性夜間ヘモグロビン尿症 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	18～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2031230013 (NCT05744921)
研究の種別	企業治験
フェーズ	3
登録目標症例数	11

実施施設

【茨城県】  筑波大学附属病院%20%E7%AD%91%E6%B3%A2%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2	【愛知県】  日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院%20%E6%97%A5%E6%9C%AC%E8%B5%A4%E5%8D%81%E5%AD%97%E7%A4%BE%E6%84%9B%E7%9F%A5%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E7%AC%AC%E4%BA%8C%E7%97%85%E9%99%A2
【東京都】  NTT東日本関東病院%20NTT%E6%9D%B1%E6%97%A5%E6%9C%AC%E9%96%A2%E6%9D%B1%E7%97%85%E9%99%A2	【大阪府】  パナソニック健康保険組合 松下記念病院%20%E3%83%91%E3%83%8A%E3%82%BD%E3%83%8B%E3%83%83%E3%82%AF%E5%81%A5%E5%BA%B7%E4%BF%9D%E9%99%BA%E7%B5%84%E5%90%88%20%E6%9D%BE%E4%B8%8B%E8%A8%98%E5%BF%B5%E7%97%85%E9%99%A2
【岐阜県】  大垣市民病院%20%E5%A4%A7%E5%9E%A3%E5%B8%82%E6%B0%91%E7%97%85%E9%99%A2

研究責任者

所属機関	Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
研究責任医師	TanejaDeepak
所属機関の住所	777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA

お問合せ先

医療機関名	パレクセル・インターナショナル株式会社
住所	104-0033中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー
電話	080-8929-3137
E-mail	Clinicaltrial-registration@parexel.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。