目的

【主要目的】;203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期安全性及び忍容性の評価;;【副次的目的】;203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期有効性の評価

実施期間

開始日	2021-12-17
終了日	2026-11-30

対象となる方

対象疾患	脊髄性筋萎縮症
指定難病 （告示番号. 疾患名）	3. 脊髄性筋萎縮症 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2031220035 (NCT04729907)
研究の種別	企業治験
フェーズ	3
登録目標症例数	172

実施施設

【東京都】  東京女子医科大学病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E5%A5%B3%E5%AD%90%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2	【福岡県】  久留米大学医学部附属病院%20%E4%B9%85%E7%95%99%E7%B1%B3%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【兵庫県】  兵庫医科大学病院%20%E5%85%B5%E5%BA%AB%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2

研究責任者

所属機関	バイオジェン・ジャパン株式会社
研究責任医師	松田尚人
所属機関の住所	中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階

お問合せ先

医療機関名	バイオジェン・ジャパン株式会社
住所	103-0027中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階
電話	0120-560-086
E-mail	japan-medinfo@biogen.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。