目的

主要目的：心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者に、機能的能力（6分間歩行試験）におけるpatisiranの有効性についてプラセボと比較評価する。;副次目的：以下の項目について、patisiranの有効性をプラセボと比較評価する。;・健康状態及び健康関連の生活の質（QOL）;・被験者の死亡及び入院

実施期間

開始日 2020-05-08
終了日 2027-04-30

対象となる方

対象疾患 心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 28. 全身性アミロイドーシス 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 18～85

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2031210085 (NCT03997383)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 16

実施施設

【東京都】  東京大学医学部附属病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2【福岡県】  久留米大学医学部附属病院%20%E4%B9%85%E7%95%99%E7%B1%B3%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2
【長野県】  信州大学医学部附属病院%20%E4%BF%A1%E5%B7%9E%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2【福岡県】  九州大学病院%20%E4%B9%9D%E5%B7%9E%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【愛知県】  名古屋大学医学部附属病院%20%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2【熊本県】  熊本大学病院%20%E7%86%8A%E6%9C%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【大阪府】  国立研究開発法人国立循環器病研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E5%BE%AA%E7%92%B0%E5%99%A8%E7%97%85%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 Clinical Trials Information Line
研究責任医師 Alnylam Pharmaceuticals, Inc
所属機関の住所 300 Third Street, Cambridge, Massachusetts, USA

お問合せ先

医療機関名 株式会社新日本科学PPD
住所 104-0044中央区明石町8-1　聖路加タワー12階
電話 090-6309-4091
E-mail PPDSNBLApolloBJapan@ppd.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。