目的

0歳以上18歳未満の小児ポンペ病被験者におけるATB200/AT2221併用療法の安全性、PK、有効性、PD、及び免疫原性を評価するための第3相非盲検非対照多施設共同試験;This is a Phase 3, open-label, uncontrolled, multicenter study to evaluate the safety, PK, efficacy, PD, and Immunogenicity of ATB200/AT2221 treatment in pediatric subjects aged 0 to < 18 years with Pompe Disease

実施期間

開始日 2021-02-26
終了日 2025-09-30

対象となる方

対象疾患 糖原病Ⅱ型
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
256. 筋型糖原病 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 ～18

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2031210014 (NCT03911505)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 22

実施施設

【宮城県】  国立大学法人東北大学東北大学病院%E6%9D%B1%E5%8C%97%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E6%9D%B1%E5%8C%97%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2【東京都】  東京女子医科大学病院%20%E6%9D%B1%E4%BA%AC%E5%A5%B3%E5%AD%90%E5%8C%BB%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
【群馬県】  国立大学法人群馬大学医学部附属病院%E7%BE%A4%E9%A6%AC%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E5%8C%BB%E5%AD%A6%E9%83%A8%E9%99%84%E5%B1%9E%E7%97%85%E9%99%A2【大阪府】  和泉市立総合医療センター%20%E5%92%8C%E6%B3%89%E5%B8%82%E7%AB%8B%E7%B7%8F%E5%90%88%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 Amicus Therapeutics, Inc.
研究責任医師 WrightJacquelyn
所属機関の住所 47 Hulfish Street, Princeton, NJ

お問合せ先

医療機関名 シミック株式会社
住所 105-0023港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング
電話 03-6779-8000
E-mail akiko-harima@cmic.co.jp

※主治医と相談のうえお問い合わせください。