ライソゾーム病、筋型糖原病
募集終了
jRCT2031210014
0歳以上18歳未満の小児ポンペ病患者を対象としてATB200/AT2221併用療法の安全性、薬物動態、有効性、薬力学的効果、及び免疫原性を検討する非盲検試験
最終公表日: 2024-07-23
目的
0歳以上18歳未満の小児ポンペ病被験者におけるATB200/AT2221併用療法の安全性、PK、有効性、PD、及び免疫原性を評価するための第3相非盲検非対照多施設共同試験;This is a Phase 3, open-label, uncontrolled, multicenter study to evaluate the safety, PK, efficacy, PD, and Immunogenicity of ATB200/AT2221 treatment in pediatric subjects aged 0 to < 18 years with Pompe Disease
実施期間
| 開始日 | 2021-02-26 |
|---|---|
| 終了日 | 2025-09-30 |
対象となる方
| 対象疾患 | 糖原病Ⅱ型 |
|---|---|
| 指定難病 |
ライソゾーム病（指定難病19） 筋型糖原病（指定難病256） |
| 性別 | 男性・女性 |
| 年齢 | ～18 |
※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
実施情報
| jRCT番号 | jRCT2031210014 (NCT03911505) |
|---|---|
| 研究の種別 | 企業治験 |
| 試験のフェーズ | 3 |
| 登録目標症例数 | 22 |
研究責任者
| 所属機関 | Amicus Therapeutics, Inc. |
|---|---|
| 研究責任医師 | WrightJacquelyn |
| 所属機関の住所 | 47 Hulfish Street, Princeton, NJ |
実施施設
| 試験実施施設 | 【宮城県】国立大学法人東北大学東北大学病院 【群馬県】国立大学法人群馬大学医学部附属病院 【東京都】東京女子医科大学病院 【大阪府】和泉市立総合医療センター |
|---|
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お問合せ先
| 医療機関名 | シミック株式会社 |
|---|---|
| 住所 | 105-0023港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング |
| 電話 | 03-6779-8000 |
| akiko-harima@cmic.co.jp |
※主治医と相談のうえお問い合わせください。