目的

DM1 患者における AOC 1001の長期投与の安全性及び忍容性を評価する。

実施期間

開始日 2025-10-21
終了日 2030-10-30

対象となる方

対象疾患 筋強直性ジストロフィー1 型（DM1）
指定難病 筋ジストロフィー（指定難病113）
性別 男性・女性
年齢 16～

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号 jRCT2021250036 (NCT07008469)
研究の種別 企業治験
試験のフェーズ 3
登録目標症例数 16

研究責任者

所属機関 Avidity Biosciences, Inc.
研究責任医師 FowlerMarcie
所属機関の住所 3020 Callan Road, San Diego, CA, United States of America


実施施設

試験実施施設 【青森県】 独立行政法人国立病院機構　青森病院
【東京都】 国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター
【大阪府】 大阪大学医学部附属病院
【大阪府】 独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター

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お問合せ先

医療機関名 メドペイス・ジャパン株式会社
住所 150-0001渋谷区神宮前一丁目5番8号
電話 03-4563-7000
E-mail RSJapan1@medpace.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。