目的

本治験は、酵素補充療法（ERT）による治療を3年以上受けている12歳以上18 歳未満の小児及び成人ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象に神経症状及び全身の疾患安定性の維持の改善又は安定化について、セレザイム2週間に1回静脈内投与に対するvenglustat 経口連日投与の有効性及び安全性を検討する並行群間、第III 相、二重盲検、ダブルダミー、実薬対照、2群試験である。

実施期間

開始日	2022-09-16
終了日	2025-12-31

対象となる方

対象疾患	ゴーシェ病III型
指定難病	ライソゾーム病（指定難病19）
性別	男性・女性
年齢	12～

※「指定難病」は当サイトが追加した項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。

実施情報

jRCT番号	jRCT2021220029
研究の種別	企業治験
試験のフェーズ	3
登録目標症例数	40

研究責任者

所属機関	サノフィ株式会社
研究責任医師	田中智之
所属機関の住所	新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー

実施施設

試験実施施設	国立大学法人 東北大学 東北大学病院 小田原市立病院

お問合せ先

医療機関名	サノフィ株式会社
住所	163-1488新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
電話	03-6301-3670
E-mail	clinical-trials-jp@sanofi.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。