目的

主要目的;主要患者集団（遅発型GM2ガングリオシドーシスと診断された成人被験者）：venglustatを1日1回104週間経口投与したときの有効性及び薬力学（PD）を評価する。;副次患者集団（若年型／青年の遅発型GM2ガングリオシドーシス、GM1ガングリオシドーシス、サポシンC欠損症、シアリドーシスI型、及び若年型／成人型ガラクトシアリドーシスの被験者）：venglustatを1日1回104週間経口投与したときのPD反応（血漿中及びCSF中GL-1バイオマーカー、並びに疾患特異的バイオマーカー）を評価する。

実施期間

開始日 2020-01-30
終了日 2026-02-28

対象となる方

対象疾患 テイ・サックス病、サンドホフ病
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 19. ライソゾーム病 概要、診断基準等 (pdf) / 別表（新規用） (pdf)
性別 男性・女性
年齢 2～

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2021200023 (NCT04221451)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 77

実施施設

【宮城県】  東北医科薬科大学病院%20%E6%9D%B1%E5%8C%97%E5%8C%BB%E7%A7%91%E8%96%AC%E7%A7%91%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2【秋田県】  秋田赤十字病院%20%E7%A7%8B%E7%94%B0%E8%B5%A4%E5%8D%81%E5%AD%97%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 サノフィ株式会社
研究責任医師 小原健太郎
所属機関の住所 新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー

お問合せ先

医療機関名 サノフィ株式会社
住所 163-1488新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
電話 03-6301-3670
E-mail clinical-trials-jp@sanofi.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。