目的

本試験は、未治療の軟骨無形成症（ACH）の小児患者を対象とした、BMN 333のシームレス運用第II/III相、実薬対照、無作為化、国際共同、多施設共同試験である。本試験は第2相試験と第3相試験から構成される。

実施期間

開始日	2026-05-01
終了日	2029-08-31

対象となる方

対象疾患	軟骨無形成症
指定難病 （告示番号. 疾患名）	276. 軟骨無形成症 概要、診断基準等 (pdf)
性別	男性・女性
年齢	2～18

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号	jRCT2011260022 (NCT07441876)
研究の種別	企業治験
フェーズ	2-3
登録目標症例数	4

実施施設

【北海道】  国立大学法人北海道大学　北海道大学病院%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E3%80%80%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2	【大阪府】  地方独立行政法人大阪市民病院機構　大阪市立総合医療センター%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%B8%82%E6%B0%91%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%E3%80%80%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%B8%82%E7%AB%8B%E7%B7%8F%E5%90%88%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
【東京都】  国立研究開発法人　国立成育医療研究センター%E5%9B%BD%E7%AB%8B%E6%88%90%E8%82%B2%E5%8C%BB%E7%99%82%E7%A0%94%E7%A9%B6%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC

研究責任者

所属機関	イーピーエス株式会社
研究責任医師	イーピーエス株式会社jRCT問合せ受付センター
所属機関の住所	新宿区下宮比町2-23

お問合せ先

医療機関名	イーピーエス株式会社
住所	112-0004新宿区下宮比町2-23
電話	03-3868-5185
E-mail	jrct-inquiry@eps.co.jp

※主治医と相談のうえお問い合わせください。