目的

小児アンジェルマン症候群の被験者におけるGTX-102の有効性及び 安全性を検討する。

実施期間

開始日
終了日 2027-09-24

対象となる方

対象疾患 小児アンジェルマン症候群
指定難病
（告示番号. 疾患名）		 201. アンジェルマン症候群 概要、診断基準等 (pdf)
性別 男性・女性
年齢 4～18

※参加に際しては、ほかにも細かな条件があります。
※「指定難病」は難病治験ウェブ独自の項目であり、「対象疾患」と一致しない場合があります。
※「概要、診断基準等」はあくまで指定難病の概要、診断基準、重症度等です。

実施情報

jRCT番号 jRCT2011250004 (NCT06617429)
研究の種別 企業治験
フェーズ 3
登録目標症例数 6

実施施設

【北海道】  国立大学法人北海道大学 北海道大学病院%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%20%E5%8C%97%E6%B5%B7%E9%81%93%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2【大阪府】  地方独立行政法人 大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%B8%82%E6%B0%91%E7%97%85%E9%99%A2%E6%A9%9F%E6%A7%8B%20%E5%A4%A7%E9%98%AA%E5%B8%82%E7%AB%8B%E7%B7%8F%E5%90%88%E5%8C%BB%E7%99%82%E3%82%BB%E3%83%B3%E3%82%BF%E3%83%BC
【愛知県】  名古屋市立大学病院%20%E5%90%8D%E5%8F%A4%E5%B1%8B%E5%B8%82%E7%AB%8B%E5%A4%A7%E5%AD%A6%E7%97%85%E9%99%A2
施設名をクリックすると地図が表⽰されます。

研究責任者

所属機関 Ultragenyx Pharmaceutical Inc
研究責任医師 HCPs ContactMedical Information
所属機関の住所 アメリカ合衆国、カリフォルニア州、ノバート、レバロニコート60、94949

お問合せ先

医療機関名 Worldwide Clinical Trials Japan株式会社、クリニカルオペレーションサイトマネジメント
住所 108-6028港区港南 2-15-1 品川インターシティ A 棟 28 階
電話 03-6717-4360
E-mail yasuo.takagi@worldwide.com

※主治医と相談のうえお問い合わせください。